他们是我国药学界的权威,在中国药学大会上,他们的报告代表了当前我国药学界面临的现实问题,他们的观点值得全国药学工作者思考。
陈凯先院士:倡导“早期评价、早期淘汰”
针对目前药物研发投入不断增加,而研发产出比日渐降低的现实,中国科学院院士、中国药学会副理事长陈凯先指出,近年来,国际创新药物研究发展迅猛,人类基因组计划的完成以及后续功能基因组、结构基因组和蛋白质组计划的实施,取得了重大进展,但如何从海量数据中寻找药物研究的线索,如何针对疾病的复杂机理寻找药物作用的靶点,仍然是当前新药研究领域面临的诸多挑战。而另一方面,受制于通量、精度和费用,人类正面临着历史上第二次卫生革命的挑战,即为非传染性慢病(NCD)寻找有效治疗药物。
陈凯先认为,多基因、多靶点通路疾病,如肿瘤等;影响多种组织或细胞类型的疾病,如糖尿病、免疫紊乱等;抗病毒感染,如艾滋病、肝炎等,这些慢病涉及多基因、多靶点通路和网络调控,或是存在病毒与人体基因组/蛋白质组之间复杂的相互作用关系,通过靶向单通路、单靶点的药物设计理念已难以达到干预疾病复杂信号网络的目的。“多向药理学”与“网络生物学”等新理论、新办法与新技术,有可能为疾病网络通路上的低丰度、瞬时、弱亲和力的节点靶标的富集与同步化研究及其功能确证提供思路和途径。虽然目前的创新药物研究技术已可以比较成功地发现活性及先导化合物,但其成药性问题往往是导致药物研发后期失败的主要原因,据统计,因药代动力学性质不良及毒性引起药物后期失败的比例高达60%,而且这一比例在逐年提高。
陈凯先还提出“早期评价、早期淘汰”应成为药物研究的重要策略。今后药物创新应是生命科学和信息科学的结合,提高新靶点发现的效率,由基于单一靶标的药物发现向基于网络调控的药物发现转变,并且主张成药性的早期评价。
张礼和院士:重视新靶标和NCE开发
中国科学院院士、北京大学药学院教授张礼和指出,当前世界医药事业面临的挑战有:增长的人口对医药事业造成压力,尤其是老年人口增长带来医疗保障压力;医疗费用增长带来压力;疾病谱的变化以及环境保护带来压力。
张礼和还指出,中国是发展中国家中最早进入老龄化社会的国家之一,2010年,65岁以上人口达到总人口的8.4%,预计2040年65岁以上人口占到总人口的22%,相应的,我国医药卫生总费用也在增长,2010年,我国医药事业费用占GDP的5.5%,列全球第7位。
同时,张礼和认为国际上的新药研究策略也在改变,给我国药物研发产生了影响。风险分担策略、加强转化医学研究、加强学科交叉、加强源头创新、重视新靶标和新化学实体开发、针对问题的快速跟踪、药物的重新评价等均应引起行业重视。